Farmaci off-label: usi, normativa e lista aggiornata AIFA

I farmaci off-label sono medicinali registrati che in condizioni eccezionali posso essere utilizzati per usi diversi dalle indicazioni autorizzate e riportate sul foglietto illustrativo. L’espressione inglese off-label può essere tradotta letteralmente in italiano come al di fuori dell’etichetta. Come chiarisce l’AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, spesso si tratta di molecole sul mercato da tempo, impiegate in situazioni cliniche non approvate a livello regolatorio, ma per le quali siano emerse sufficienti evidenze scientifiche sull’efficacia.

Le prescrizioni di farmaci off-label si verificano più di frequente in neonatologia, oncologia, reumatologia, neurologia e psichiatria. Ad esempio un uso off-label è quello del diazepam in soluzione rettale impiegato nei bambini di età inferiore a 1 anno. Si tratta di un uso off-label perché avviene su una popolazione non prevista in etichetta. L’uso off-label può anche riguardare le vie e le modalità di somministrazione, qualora siano differenti da quelle riportate nella scheda d’autorizzazione.

Quando è possibile prescrivere farmaci off-label

La normativa sulla prescrizione dei farmaci off-label prevede che il medico curante possa prescrivere un uso diverso dei farmaci in commercio, qualora non esistano alternative terapeutiche valide e in presenza di sufficienti e riconosciute prove scientifiche sul diverso impiego.

Prima di assumere farmaci off-label il paziente deve essere messo a conoscenza dei potenziali rischi e benefici; dei dati sull’efficacia disponibili; firmare un consenso informato. Il medico curante, dal suo canto, è chiamato a un’assunzione di responsabilità sull’uso off-label.

La lista di farmaci off-label dell’AIFA

L’AIFA aggiorna periodicamente le liste di farmaci con uso consolidato che possono essere impiegati in modo diverso dalle indicazioni previste nell’AIC (Autorizzazione all’Immissione in Commercio). Sul portale dell’AIFA nello specifico è possibile reperire a questo indirizzo le liste aggiornate di farmaci off-label per il trattamento di neoplasie, malattie neurologiche, terapie post-trapianto, malattie del sangue e tumori pediatrici.

Per l’inserimento di un farmaco nell’elenco, che può essere sottoposto a revisione ogni sei mesi, occorre inoltrare apposita domanda all’AIFA, indicando l’assenza di alternativa terapeutica; i dati clinici (studi clinici di Fase II); il dosaggio e la durata della terapia proposta; le stime sulla spesa e sul numero di pazienti potenzialmente interessati al trattamento.

Normativa di riferimento sui farmaci off-label

Sul sito dell’Agenzia Italiana del Farmaco è inoltre possibile consultare la normativa di riferimento sui farmaci off-label. La prescrizione è disciplinata dalla legge 648 del 23 Dicembre 1996. Il provvedimento legislativo permette di erogare a carico del Servizio Sanitario Nazionale, in assenza di alternative terapeutiche valide:

  • farmaci innovativi non in commercio in Italia;
  • farmaci che non hanno ancora ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio, ma sono già stati sperimentati clinicamente;
  • farmaci impiegati per indicazioni terapeutiche differenti da quelle autorizzate.

Queste tipologie di farmaci possono essere erogate a carico dell’SSN soltanto dopo parere positivo della CTS, la Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA, ex CUF.

L’Art. 3 Legge 79/2014 ha stabilito che alcuni farmaci possano essere usati per indicazioni terapeutiche differenti da quelle autorizzate anche in presenza di alternative terapeutiche valide, a patto che il diverso impiego sia stato opportunamente documentato a livello clinico e che l’uso rispetti i principi di economicità e appropriatezza.

Farmaci orfani per le malattie rare

Con la Legge n. 326 del 2003 il Ministero della Salute ha disciplinato l’uso di farmaci orfani per le malattie rare e di farmaci non ancora in commercio per patologie gravi, altrimenti incurabili. Il provvedimento ha istituito il Fondo AIFA 5% che permette di erogare questi farmaci a carico dell’SSN.

Uso unlicensed di un farmaco

Come spiegato dagli avvocati Irene Vinci e Paolo Vinci, qualora invece si somministrino farmaci autorizzati con formulazioni diverse da quelle previste, si parla invece di uso unlicensed di un farmaco. L’espressione si riferisce anche ai farmaci dotati di una licenza speciale; ai medicinali non ancora autorizzati formalmente; alle preparazioni galeniche con forme farmaceutiche diverse rispetto a quelle autorizzate.

Farmaci per uso compassionevole

Il DM  8 maggio 2003 ha stabilito che i farmaci sottoposti a sperimentazione clinica in Italia o all’estero possano essere richiesti alla ditta produttrice per uso compassionevole per impieghi diversi da quelli oggetto della sperimentazione.

Foto: Pixabay

Commenti

commenti

Tags:

L'autore

Reply

Cosa ne pensi?